德克萨斯大学 MD 安德森癌症中心的研究人员发现，一种名为 AIC100 的新型嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞疗法，以 ICAM-1 蛋白为目标，在两种晚期甲状腺癌患者中表现出令人鼓舞的反应和可接受的安全性。
I期临床试验表明，CAR-T细胞疗法在两种侵袭性甲状腺癌亚型中表现出持久疗效和令人鼓舞的安全性，预示着CAR-T细胞疗法在实体瘤治疗中将取得进一步进展
一名患者完全缓解，一名患者部分缓解
这种类型的癌症的治疗选择有限，大多数患者的预后较差，通常为六个月或更短
AIC100 是一种 CAR-T 细胞疗法，针对肿瘤细胞上的 ICAM-1 蛋白
今天，首席研究员、医学学士、外科学士、干细胞移植与细胞治疗副教授Samer Srour 在2025 年美国癌症研究协会 (AACR) 年会上介绍了首次人体 I 期试验的结果。
间变性甲状腺癌 (ATC) 和复发/难治性低分化甲状腺癌 (PTDC) 的早期结果颇具潜力，而这些疾病的治疗选择有限，预后也较差。CAR-T 细胞疗法在实体瘤患者中取得进展，有望带来益处。在接受 2 或 3 剂量水平治疗的 9 名患者中，22% 的患者肿瘤显著缩小，56% 的患者病情得到控制。
Srour 表示：“两组剂量组观察到的反应令人鼓舞，这为 AIC100 治疗这些极具侵袭性的甲状腺癌的潜力提供了概念验证。这类癌症是最致命、最具侵袭性的癌症之一，由于目前治疗方案有限，大多数患者的预后不佳，仅为六个月或更短。”
AIC100是第三代CAR-T细胞疗法，通过与肿瘤细胞上的ICAM-1结合来清除肿瘤细胞。该CAR产品共表达一种名为生长抑素受体2的蛋白质，这使得临床医生能够通过专门的正电子发射断层扫描（PET）来监测疗法的有效性。
这项多中心试验纳入了24名新诊断或复发/难治性ATC以及复发/难治性PTDC且病灶可测量的成年患者。截至2024年12月12日数据截止，15名患者接受了AIC100治疗。患者平均既往接受过两线全身治疗。研究人员首先评估了三个剂量水平的AIC100。患者在接受标准淋巴细胞清除治疗三天后，至少48小时接受静脉注射治疗。
剂量水平1治疗后未观察到缓解。在剂量水平2和3的4例ATC患者中，总体客观缓解率为50%。剂量水平2组中有1例患者达到部分缓解，剂量水平3组中有1例患者达到完全缓解；这两组患者分别在治疗后5个月和7个月未出现疾病进展迹象。在接受剂量水平2和3的5例PDTC患者中，疾病控制率为60%。
在最初计划的三个剂量水平中未观察到剂量限制性毒性。10例患者出现了1/2级细胞因子释放综合征 (CRS)。1-3剂量水平未发生严重不良事件，且无患者出现ICANS（一种可能为CAR-T细胞疗法副作用的神经精神疾病）。基于疗效和安全性结果，研究人员探索了第四个剂量水平，在该剂量水平下，有2例患者出现了3级肺炎。
根据观察到的安全性和有效性，剂量水平 3 被选为未来 II 期试验的推荐剂量。
“这些结果确实带来了希望，我们或许正在努力为甲状腺癌患者带来一种潜在有效的新治疗选择，”Srour 说道。“虽然现在还处于早期阶段，但完全缓解和部分缓解为我们以及其他研究奠定了坚实的基础，有助于改善疗效，并有望为这种极具侵袭性的疾病带来持久的缓解。”
