根据德克萨斯大学 MD 安德森癌症中心的最新研究，与历史对照相比，包括派姆单抗加达拉非尼和曲美替尼 (DTP) 在内的手术前联合疗法显著提高了罕见的 BRAF V600E 突变间变性甲状腺癌(BRAFm-ATC) 患者的生存率。
这项II期单组多中心临床试验的结果今日在美国临床肿瘤学会（ASCO）2025年年会上公布，结果显示，在靶向治疗的基础上联合免疫治疗药物可使大多数患者（74%）的肿瘤切除，而以往这一比例仅为5%。专家还发现，手术前联合用药可将总生存期从平均13个月延长至21个月。
“甲状腺未分化癌是最具侵袭性的癌症之一，患者入院时往往已患有无法手术切除的肿瘤，”报告人兼首席研究员、头颈外科教授Mark Zafereo医学博士说道。“在之前的研究中，标准治疗只能让患者多活几个月，但通过添加帕博利珠单抗，我们发现了无需更彻底的手术就能局部控制癌症的迹象。”
达拉非尼和曲美替尼是靶向疗法，旨在阻断突变型 BRAF 蛋白以及在 BRAF 突变癌症中被激活的相关蛋白。该组合已被批准用于治疗多种 BRAF 突变癌症，包括 ATC，但患者最终会产生耐药性。
2021年9月至2025年1月期间，本研究招募了42例BRAFm-ATC患者，其中40例纳入本次分析。患者在手术前接受了中位数为4个周期的DTP治疗，其中30例接受了手术切除肿瘤。
研究人员还发现，联合疗法可以延长癌症不进展的时间，即无进展生存期，从平均 6.7 个月增加到一年以上。
“该治疗方案不仅表明更多患者能够接受手术，而且他们的癌症复发率也更高，”Zafereo 说道。“根据我们的研究结果，这种方法现在应该被视为患有这种特定基因突变的罕见癌症患者的标准治疗方法。”
研究期间注意到的副作用包括手术后的肾脏损伤、败血症和小肠附近的撕裂。
该研究的局限性可能包括样本量小、缺乏对照组以及某些患者的随访期短。
本研究由默克公司（美国和加拿大以外地区称为MSD）和癌症研究门户 (Gateway for Cancer Research) 资助。
