根据德克萨斯大学 MD 安德森癌症中心研究人员的研究，80% 的未经治疗或复发/难治性晚期慢性粒细胞白血病(CML)（包括疾病的加速期或髓系原始阶段）或费城染色体阳性急性粒细胞白血病(AML) 患者在接受地西他滨、维奈克拉和普纳替尼的新组合治疗后实现了骨髓缓解。
今天在《柳叶刀血液学》杂志上发表的 II 期临床试验结果，对晚期 CML 患者而言，代表着向前迈出的重要一步，这些患者的治疗结果往往较差。治疗该疾病的标准治疗方法数据有限，这凸显了研究其他治疗方法的必要性。
“过去十年，很少有研究评估这种罕见疾病的治疗方案并确定潜在的标准治疗方法，”首席研究员、白血病副教授Nicholas Short 医学博士说。“让这些患者进入骨髓缓解状态非常重要，因为这样他们才有可能接受干细胞移植。我们在这次试验中 80% 的患者都获得了这种反应。”
共有 20 名患者参加了该试验，其中 14 名患有髓系原始期 CML，4 名患有加速期 CML，2 名患有费城染色体阳性 AML。总体而言，50% 的患者实现了完全缓解或完全缓解但血液学恢复不完全，另外 30% 的患者实现了形态学无白血病状态。即使是接受过多种先前治疗的患者和具有高风险细胞遗传学或分子特征的患者也看到了反应。
Short 表示：“在这次试验中，我们能够以 之前进行的临床前和临床研究为基础，这些研究确定了 BCL-2 抑制剂维奈克拉和 BCR::ABL1 酪氨酸激酶抑制剂普纳替尼之间的协同作用。这些知识促使我们考虑采用这种新型治疗方案来治疗这种恶性疾病。”
研究人员观察到了预期的副作用，与之前对该药物的研究一致。常见的副作用包括中性粒细胞减少症、皮疹和恶心。
试验正在进行中，并正在招募更多患者。MD 安德森研究人员还在开展其他研究，以期为晚期 CML 患者提供新的联合疗法。
