圣地亚哥——德克萨斯大学 MD 安德森癌症中心的研究人员发现，新诊断为恶性肿瘤相关噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 (mHLH)（一种罕见的侵袭性炎症性疾病）的成年患者，在接受同类首创的单克隆抗体 ELA026 治疗后，缓解率达到 100%，并且两个月内的生存率有所提高。
今天，白血病学助理教授兼试验首席研究员Abhishek Maiti 医学博士在第 66 届美国血液学会 (ASH) 年会暨展览会上公布了 Ib 期试验的数据。研究结果表明，早期使用 ELA026 进行干预可为选择较少的患者带来有意义的临床益处。
Maiti 表示： “mHLH 和癌症患者通常接受化疗，但由于副作用和 HLH 导致的器官功能不良，这通常会给同时治疗原发性癌症带来挑战。这种疗法作为 mHLH 的一线治疗具有良好的耐受性，并帮助我们使用精确的方法温和地控制病情，这使我们能够同时治疗潜在的癌症。”
mHLH 是由恶性肿瘤、感染、自身免疫性疾病或免疫疗法或CAR T 细胞疗法引发的，其原因是人体在初始免疫反应后无法灭活 T 细胞和巨噬细胞。该疾病可能导致器官衰竭，两个月内死亡率约为 50%。目前尚无针对 mHLH 的获批疗法。
ELA026 的作用原理是靶向髓系细胞上的 SIRPα/b 蛋白和 T 淋巴细胞上的 SIRPγ，从而导致其耗竭。在这项全球性、开放标签、单组试验中，患者通过静脉或皮下注射 ELA026 治疗 12 周。
该研究共招募了 22 名 sHLH 患者，其中 7 名患有复发或难治性 sHLH，15 名接受 ELA026 作为一线治疗。早期队列研究显示，复发或难治性 sHLH 患者的预后比接受一线治疗的患者更差，因此该研究进行了改进，重点关注那些预计从 ELA026 治疗中获益最多的患者。
在接受一线治疗的 12 名 mHLH 患者中，58% 患有 T 细胞淋巴瘤，17% 患有B 细胞淋巴瘤，17% 患有白血病，8% 患有霍奇金淋巴瘤。参与者的平均年龄为 47 岁。
到第四周，ELA026 在一线治疗中的缓解率达到 100%，其中 2 名患者获得改良完全缓解，10 名患者获得部分缓解。在一线治疗的 mHLH 患者中，两个月生存率为 92%，数据截止时中位总生存率尚未达到。
尽管复发/难治性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症患者通过治疗获得了反应，但他们似乎并未获得生存益处。研究人员建议尽早干预以获得有意义的临床益处。
副作用包括治疗相关的输液反应和血细胞减少症，可通过支持治疗和剂量调整来控制。
Maiti 表示：“这些早期结果令人鼓舞，并强调了对 mHLH 进行早期干预的必要性，以便为患者提供更好的治疗结果。我们期待这项研究的下一阶段，以便我们能够评估 ELA026 作为这种罕见但侵袭性疾病患者的有效治疗方法的潜力。”
