2023年夏天，大卫·斯坦被诊断出患有急性髓系白血病，他的父母埃米尔和玛丽亚都惊呆了。癌症不会在他们的家庭中都有这种疾病。在此之前，大卫一直是一个非常健康的13岁孩子。
“在我的工作中，我经常看到一些非常可怕的事情发生在孩子们身上，”南加州的治安官埃米尔说道。“这真的会让你心烦意乱。但如果发生在你自己的孩子身上，那感觉就完全不同了。这些情况都没有像大卫的诊断那样对我产生如此大的影响。”
初始治疗失败，家人耗尽了当地的治疗选择和希望
最初，这对夫妇寻求他们的儿子在当地接受白血病治疗。尽管一开始情况良好，但癌症在仅仅三轮化疗后就复发了。这一次，癌细胞扩散到了大卫的脑部和脊髓液中。
“真是令人心碎，”玛丽亚回忆道。“我们家附近的医生说他们已经无能为力了。唯一能救大卫的办法是干细胞移植，但他的病情必须先缓解。而且，他们已经给他做了最强效的化疗，但他的病情却比以前更糟了。”
当时，大卫头痛欲裂，持续发烧，吃不下饭，睡不着觉。
“他很痛苦，”玛丽亚补充道。“我哭个不停。我们联系了几家儿童癌症医院，但他们都无能为力。他们告诉我们大卫可能还能活一年。”
MD 安德森癌症中心的临床试验让家人重燃希望
斯坦一家一直在寻找新的治疗方法和专家。最后，有人提到布兰科·库格利文（Branko Cuglievan）医学博士是的儿科肿瘤学家，专攻儿童白血病的治疗。他给这对夫妇带来了最初的希望。
“我喜欢库格利文医生的自信，”埃米尔回忆道。“他是唯一一个在谈论大卫时用‘治愈’这个词的医生。我心想，‘这家伙要么疯了，要么知道一些我们不知道的事情。’”
事实证明，库格利万确实知道一些事情。
他告诉埃米尔和玛丽亚关于早期他认为这项临床试验可能会对大卫有帮助。它涉及一种新型一种名为menin抑制剂的靶向疗法，目前仅在MD安德森癌症中心提供。该疗法对一种名为KMT2A的特定基因突变（大卫所患的基因突变）显示出巨大的潜力。如果埃米尔和玛丽亚能把大卫带到休斯顿，他或许就能参加这项试验。
实验性药物组合导致完全缓解
夫妇俩没有浪费时间。几天之内，大卫就通过MD安德森癌症中心的临床试验接受了第一剂瑞伐他尼（SNDX-5613） 。他还接受了靶向治疗药物维奈克拉和化疗药物地西他滨/西达吡啶的治疗。
“在其他临床试验中，患者对瑞伐米尼的反应良好，”库格利文解释说。“但单独使用时，疗效也较短。我们认为可以做得更好。因此，我们将它与另外两种药物联合使用。我们取得了如此好的效果，这很可能成为新的治疗标准。”
仅仅两周后，大卫的血液检查证明了原因：他有没有疾病迹象。甚至连他的脊髓液都完全清澈。这意味着大卫有资格接受干细胞移植。最终，他于2024年4月25日 接受了一位非亲属捐赠者的干细胞移植。
“去MD安德森癌症中心改变了我们的一切，”埃米尔说。“多亏了那次临床试验，我们儿子的白血病细胞在短短14天内就从70%降到了0%。真是太不可思议了。”
第二次临床试验解决了令人担忧的副作用
如今，大卫依然病情完全缓解。但他的康复之路并非一帆风顺。干细胞移植后约五天，他出现了严重的粘膜炎，也就是消化道炎症。
对于大卫来说，这意味着喉咙痛得他无法吞咽任何东西——甚至连唾液也不行。他的护理团队设法做到了止痛药和静脉输液 相结合的副作用。
“细胞植入几天后，症状终于自行消失了，”埃米尔回忆道。“那时大概是移植后第16天。他的骨髓需要时间来生成足够的白细胞来抵消它。”
大卫也开始尿血。这是由于BK病毒，一种机会性在免疫功能低下的人群中经常发生的感染。
“就在那时，库格利文医生告诉我们另一项临床试验，涉及CTL（细胞毒性T淋巴细胞），这种细胞对BK病毒有特异性反应，”埃米尔说。“我们同意尝试一下。仅仅两次输注后，问题就完全解决了。”
家庭重获幸福的未来
大卫的血细胞计数每天都在持续改善，不过在免疫系统完全恢复之前，他必须时刻注意饮食和作息。不过，他又开始玩电子游戏，期待着全家一起去露营了。他甚至在考虑从事医学事业。
“我们感激不尽，”埃米尔说道。“ MD安德森癌症中心把儿子带回了我们身边。现在，他想成为一名儿科医生，帮助其他癌症患者。也许有一天，他能成为下一个库格利文医生！”
像拯救大卫的临床试验那样的资金部分来自以下机构的慷慨捐赠企业合作伙伴喜欢Energy Transfer 的员工在过去 10 年里总共筹集了超过 1700 万美元，用于支持的儿科癌症研究。
