MD 安德森成立细胞疗法发现与创新研究所，提供变革性新疗法

研究所依托机构专业知识，开发和推进针对癌症、自身免疫性疾病和感染的有效细胞疗法

德克萨斯大学 MD 安德森癌症中心今天宣布成立细胞疗法发现与创新研究所，该研究所将以 MD 安德森长期的临床和研究专业知识为基础，引领世界为有需要的患者开发和推进有效的细胞疗法。 

该研究所将汇聚顶尖科学家和临床医生，领导卓越的发现、转化和临床研究，为免疫学和细胞工程提供新见解，推动创造可快速适应癌症、自身免疫性疾病、感染和其他疾病的新需求的变革性新疗法。这些努力已经得到了超过 8000 万美元的慈善和机构支持。

该研究所将由细胞疗法发现与创新研究所副总裁兼负责人Katy Rezvani 医学博士领导。Rezvani 还担任细胞疗法发现与创新研究所首任 Melvyn N. Klein 家族捐赠董事。

“细胞疗法为血液癌症患者带来了显著效果，但仍有太多患者未能从中获益。将这些有希望的疗法作为癌症和其他疾病患者的治疗选择，对于我们的使命至关重要，”Rezvani 说道。“通过我们的发现，我们的目标是为更多患者提供有效的细胞疗法，这些疗法可作为现成的治疗选择，从而减少长期住院和相关费用。”

细胞疗法通常被称为“活体疗法”，是一种复杂的免疫疗法，使用患者或健康捐赠者的免疫细胞作为构建模块。通过专门的工程和制造技术，研究人员可以增强这些细胞检测和消除癌细胞、受感染细胞或其他异常细胞的能力。 

该研究所将整合 MD 安德森独特的研究生态系统，以加速从临床前研究到临床试验的新细胞疗法的发现和开发。MD 安德森拥有丰富的科学和临床专业知识，其中包括世界上最大的癌症临床试验计划和顶级研究机构——詹姆斯·P·艾利森研究所和肿瘤数据科学研究所，这将使研究所的研究人员能够发现新的细胞治疗目标和方法。与外部研究人员以及生物技术和制药公司的合作将进一步加快开发速度。

总裁Peter WT Pisters 医学博士表示：“MD Anderson 的临床医生和研究人员在塑造细胞治疗领域方面发挥了重要作用，我们很自豪能够迈出这一重要的未来一步。细胞治疗发现与创新研究所是我们机构战略的重要组成部分，因为我们专注于癌症突破以改善患者的治疗效果。我们世界一流的设施、杰出的人才和独特的研究环境将使我们的团队能够提供变革性的新药，并进一步努力最大限度地发挥我们对人类的影响，最终消灭癌症。”

基于强大的研究平台和先前的发现

作为细胞疗法领域的领导者，MD 安德森研究人员在临床前和临床环境中拥有丰富的细胞疗法研发历史。迄今为止，美国食品药品管理局 (FDA) 已批准六种针对 CD19 和 BCMA的嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞疗法产品，用于治疗 B 细胞淋巴瘤、白血病和多发性骨髓瘤，其中几项批准是基于 MD 安德森研究人员领导的临床试验。

MD 安德森癌症中心也是首个将 CAR 自然杀伤 (NK) 细胞推进到淋巴系统恶性肿瘤患者临床研究的机构，该研究基于 Rezvani 及其团队开发的脐带血衍生 CD19 CAR NK 细胞疗法。

MD 安德森癌症中心的其他研究也表明，实体肿瘤的新细胞疗法取得了进展，目前正在进行大量临床前研究和临床试验。已发表和展示的一些重要研究成果包括： 

• 针对 MAGE-A4 的过继性 T 细胞受体 (TCR) 疗法在 I 期试验中为多种实体肿瘤患者取得了临床显著效果

• 新型 CD70 靶向 CAR-T 细胞疗法为转移性透明细胞肾细胞癌患者 带来了有希望的早期结果

• 表达白细胞介素-21或缺失TFG-β 受体的工程 NK 细胞对胶质母细胞瘤细胞表现出强大的抗肿瘤活性

• 表达第二个 CAR 分子的 CAR NK 细胞提高了肿瘤特异性并增强了 NK 细胞活性

• 将CD28 共刺激分子添加到靶向 CD70 的 CAR NK 细胞中可增强抗肿瘤活性和长期细胞毒性

MD Anderson 首席科学官Giulio Draetta 博士表示：“多年来，我们才华横溢的科学家和临床医生一直处于发现、理解和开发新型细胞疗法的前沿。通过与研究和临床企业的专家合作，细胞疗法发现与创新研究所将能够以只有在这里才有可能的方式创造出重要的新疗法，以满足未得到满足的患者需求。”

MD 安德森拥有全球最大的脐带血库，其研究人员将继续探索脐带血来源的 NK 细胞疗法，并研究 NK 细胞、T 细胞、B 细胞和巨噬细胞的替代来源，例如诱导性多能干细胞 (iPSC)，所有这些都可用于细胞疗法。研究人员将研究和识别其他可靶向的肿瘤抗原和免疫信号分子，这些分子在免疫细胞消除肿瘤细胞和减少对健康细胞的损害的能力中起着关键作用。 

虽然癌症是该研究所的核心研究重点，但 MD 安德森研究人员在细胞生物学和工程学方面的丰富知识也为开发自身免疫性疾病和感染的细胞疗法提供了可能性。异常 B 细胞可导致多种自身免疫性疾病，包括格雷夫斯病、类风湿性关节炎和多发性硬化症，细胞疗法可以改善目前的类固醇和免疫抑制治疗。

此外，Rezvani 团队还成功开发了细胞疗法，有望治疗罕见且通常致命的脑部感染以及干细胞移植后可能出现的 病毒感染。

汇聚顶尖人才和下一代科学家

除了 Rezvani 的领导之外，MD Anderson 的临床和研究领导人也将齐聚一堂，帮助管理和监督研究所的研究工作。内部顾问委员会将为研究项目提供指导和科学意见，为提交给研究所的新研究提案提供建议。管道审查委员会将确保研究和开发项目符合研究所的整体战略目标。 

该研究所还成立了由来自世界各地的顶尖人才组成的执行顾问委员会，为研究所的工作提供指导和意见。 

招募和留住生物信息学、细胞疗法研究和细胞工程领域的顶尖科学家是支持研究计划的重点。此外，支持有前途想法的年轻科学家的研究是该研究所推进细胞疗法工作的关键要素。该研究所将设立奖学金计划，为指导、招募和教育下一代研究人员创造机会。

超过8000万美元的支持资金用于推动细胞疗法的发展和普及

来自世界各地的慈善支持将进一步推动该研究所的发现、研究和人才培养。迄今为止，已筹集了超过 8000 万美元（超过该研究所筹款目标的一半），用于帮助研究人员研究、开发和制造针对癌症患者的下一代细胞疗法。这些支持中的大部分用于资助临床试验，以加速治疗进入临床。

“我们热心捐助者的慷慨无比，为研究所奠定了坚实的基础，从一开始就支持细胞疗法的进步和普及，”Rezvani 说道。“我代表我们的团队和患者，感谢你们的远见和对科学的信心。我们将共同终结癌症。”

该研究所已获得 Meg and Kirk Gentle、Lindonlight Collective、The Marcus Foundation, Inc.、The Margery L. Block Foundation、Melville Foundation 和 Tanoto Foundation 的牵头承诺，以及 James B. and Lois R. Archer Charitable Foundation、Ann and Clarence Cazalot、The Cockrell Foundation、The Cyvia & Melvyn Wolff Family Foundation、Vijay and Marie Goradia、Melvyn N. Klein、Marek Family Foundation、Gayle Stoffel、The McCombs Foundation、The Walters Family 和 MD Anderson 的加速器基金等其他重要支持。这些捐赠以及其他捐赠为该研究所奠定了坚实的基础，目前该研究所的筹款活动仍在继续，总筹款目标为 1.5 亿美元。